На фоне успешного завершения ключевого клинического испытания своей клеточной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) акции компании Capricor Therapeutics продемонстрировали впечатляющий рост, увеличившись более чем на 370%.
Исследование третьей фазы HOPE-3 (NCT05126758) охватило 106 пациентов с МДД, как сохраняющих способность к передвижению (амбулаторных), так и утративших ее (неамбулаторных). Участники получали внутривенные инфузии препарата deramiocel в дозировке 150 миллионов клеток или плацебо каждые три месяца в течение 12–месячного периода.
По ключевому показателю – суммарному баллу оценки функции верхних конечностей (Performance of Upper Limb, PUL v2.0) – была зафиксирована задержка прогрессирования заболевания на 54% у пациентов, получавших deramiocel, по сравнению с группой плацебо. В отношении фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) – важного показателя работы сердца – различие в замедлении прогрессирования достигло 91%.
Клеточная терапия продемонстрировала благоприятный профиль безопасности и переносимости, что соответствует данным предыдущих клинических исследований.
Доктор Крейг Макдональд, главный исследователь испытания и заслуженный профессор физической медицины, реабилитации и педиатрии в UC Davis Health, подчеркнул: «Замедление прогрессирования заболевания скелетных мышц почти на 54% является экстраординарным результатом при МДД и напрямую связано с сохранением независимости и качества жизни у наиболее тяжело пораженных пациентов с наибольшими неудовлетворенными потребностями». Он добавил, что «сохранение функций, отраженное в показателях PUL v2.0, приводит к реальным, практическим преимуществам для мальчиков и молодых мужчин, живущих с этим заболеванием, а влияние deramiocel на кардиомиопатию потенциально может способствовать увеличению продолжительности жизни».
Особого внимания заслуживает тот факт, что лечение принесло пользу пациентам, утратившим способность к самостоятельному передвижению. Это может дать Capricor значительное преимущество на рынке, особенно после того, как обновленная инструкция к генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) от Sarepta Therapeutics исключила ее использование для неамбулаторных пациентов.
В ответ Sarepta ищет решение, набирая новую группу пациентов для испытания Endeavour. В рамках этого исследования неамбулаторные пациенты будут получать сиролимус в сочетании с генной терапией, чтобы снизить риск острого повреждения печени и острой печеночной недостаточности. Ранее исследование Endeavour было связано с двумя смертельными случаями после введения генной терапии неамбулаторным пациентам.
Рыночная стоимость акций Capricor составляла $6,36 на закрытии торгов 2 декабря, а данные об исследовании были объявлены до открытия рынка на следующий день. После открытия торгов акции достигли пикового значения в $40,27, но закрылись на отметке $29,96 – это означает впечатляющий рост на 371,07% между двумя периодами закрытия.
Значительный рост стоимости акций, безусловно, стал огромным облегчением для Capricor, особенно после того, как в июле 2025 года компания получила «полное ответное письмо» (Complete Response Letter, CRL) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), которое было опубликовано без ведома компании в сентябре 2025 года.
Аллогенная клеточная терапия на основе кардиосфер была отклонена FDA, поскольку исследование HOPE-2 (NCT05126758) и его открытое расширение «не смогли продемонстрировать эффективность по заранее определенным первичным и вторичным конечным точкам». Однако представители Capricor опровергли это утверждение в сентябре 2025 года, указав, что данные по первичной конечной точке были проанализированы с использованием непараметрического теста. Это указывало на необходимость преобразования данных для достижения статистически значимого p-значения 0,014.
Объявляя о достижении конечных точек в исследовании HOPE-3, генеральный директор Capricor доктор Линда Марбан заявила, что новые данные ярко демонстрируют устойчивый клинический профиль deramiocel.
Доктор Марбан отметила: «Эти результаты подтверждают долгосрочные преимущества, наблюдавшиеся в HOPE-2 и его открытом расширении, которые сохранялись более 48 месяцев, и подчеркивают прочность, последовательность и воспроизводимость клинического профиля deramiocel после более чем десятилетия тщательной клинической разработки». Она также добавила: «Мы считаем, что результаты этого ключевого исследования, в дополнение к данным из исследований HOPE-2 и HOPE-2 OLE, позволяют нам решить клинические вопросы, поднятые в CRL, полученном ранее в этом году, что согласуется с предыдущими рекомендациями FDA о том, что результаты HOPE-3 должны быть достаточными для поддержки регуляторного одобрения».
Представители Capricor сообщили, что более подробные результаты HOPE-3 будут представлены на будущих научных конференциях и опубликованы в рецензируемых журналах.
