Федеральное управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение компаниям Prilenia Therapeutics и Ferrer на начало III фазы клинических испытаний препарата придопидин (pridopidine). Исследование предназначено для пациентов с быстро прогрессирующим боковым амиотрофическим склерозом (БАС) на ранней стадии заболевания.
Это рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование, получившее название PREVAiLS, охватит 500 участников. Набор пациентов на испытательные площадки в США начнется в начале 2026 года. В дальнейшем планируется расширение на Европу и другие регионы после получения местных регуляторных одобрений.
Исследование PREVAiLS будет проводиться в 60 центрах по лечению БАС, расположенных в Канаде, Европейском союзе (ЕС), США, Израиле и Великобритании. К участию приглашаются пациенты с определенным или вероятным диагнозом БАС, установленным согласно критериям El Escorial, у которых симптомы заболевания проявились не более 18 месяцев назад.
Клиническое испытание включает 48-недельную двойную слепую фазу с плацебо-контролем, где пациенты будут рандомизированы в соотношении 3:2 для получения придопидина или плацебо. За ней последует 48-недельная открытая фаза расширения. Основной целью исследования является изменение показателя ALSFRS-R относительно исходного уровня, скорректированное с учетом смертности за 48 недель. Вторичные и исследовательские цели будут направлены на оценку речевых, бульбарных и дыхательных функций, качества жизни, выживаемости, а также на изучение данных, сообщаемых пациентами о коммуникации, и плазменных биомаркеров.
Дизайн исследования PREVAiLS основывается на субанализах данных II фазы платформенного исследования HEALEY ALS, в котором приняли участие 284 пациента с быстро прогрессирующим БАС на ранней стадии заболевания. Из них 120 участников получали активную терапию, а 164 – плацебо. Результаты анализа показали потенциальное улучшение замедления прогрессирования заболевания, увеличение выживаемости и улучшение речевых функций у тех, кто принимал придопидин.
В частности, в исследовании HEALEY ALS Platform подгруппа, принимавшая придопидин, продемонстрировала общее замедление прогрессирования заболевания на 32%, замедление ухудшения респираторной функции на 62% и замедление снижения одышки на 88% к 24-й неделе. Ухудшение артикуляции и скорости речи уменьшилось на 93% и 70% соответственно. Также было отмечено увеличение выживаемости на 57% с продлением медианной выживаемости с 300 до 600 дней, наряду с благоприятным профилем безопасности.
Придопидин представляет собой пероральный селективный агонист сигма-1-рецептора (S1R), принимаемый по 45 мг дважды в день.
Хенк Шуринг, директор по регулированию и коммерциализации Prilenia Therapeutics, подчеркнул, что разрешение FDA на запуск PREVAiLS имеет большое значение. Это предоставляет немедленную возможность начать ключевое исследование III фазы с целью предоставить пациентам многообещающую, пероральную и хорошо переносимую новую терапию.
Prilenia и Ferrer также планируют начать подтверждающее клиническое испытание при болезни Гентингтона. Набор пациентов для него ожидается в первой половине 2026 года для поддержки обсуждений глобальных регуляторных путей.
