Фармацевтическая компания argenx объявила о прекращении клинических исследований III фазы UplighTED, в которых оценивался подкожный препарат efgartigimod (efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc) у взрослых пациентов с умеренной и тяжелой тиреоидной офтальмопатией (Thyroid Eye Disease, TED).
Это решение было принято после рекомендации Независимого комитета по мониторингу данных (Independent Data Monitoring Committee, IDMC), который посоветовал остановить исследования из-за бесперспективности. Комитет пришел к такому выводу после анализа промежуточных результатов.
Основанием для рекомендации послужил анализ неслепых данных участников, которые успешно завершили 24 недели терапии в рамках исследований III фазы.
Несмотря на это, препарат продемонстрировал обнадеживающий профиль переносимости и безопасности. В ходе исследований не было выявлено никаких новых сигналов безопасности.
argenx планирует провести всесторонний анализ данных после официального завершения исследования и блокировки базы данных.
Этот анализ направлен на углубление понимания полученных результатов и выявление биологических закономерностей, которые могут быть полезны для будущих исследований в области лечения тиреоидной офтальмопатии.
Компания также сообщила, что данные из прекращенных исследований будут представлены на одном из предстоящих медицинских конгрессов.
Исследования III фазы были плацебо-контролируемыми, с двойным ослеплением, многоцентровыми и рандомизированными. Их целью была оценка безопасности, эффективности, фармакокинетики, переносимости, фармакодинамики и иммуногенности efgartigimod PH20 SC, вводимого с помощью предварительно заполненного шприца пациентам с тиреоидной офтальмопатией.
Участники исследований страдали активной, умеренной или тяжелой тиреоидной офтальмопатией, связанной с аутоиммунными заболеваниями щитовидной железы, такими как болезнь Грейвса или тиреоидит Хашимото.
Пациенты были рандомизированы в соотношении 2:1 и получали либо исследуемый препарат, либо плацебо PH20 SC на протяжении двойного слепого этапа лечения.
Основной целью исследования была оценка процента участников, у которых наблюдался ответ по «проптозу» – выпячиванию глазного яблока – на 24 неделе.
Ключевые второстепенные конечные точки включали изменения в измерении «проптоза» в исследуемом глазу от исходного уровня до 24 недели, изменения общего балла качества жизни при орбитопатии Грейвса (Graves’ Orbitopathy Quality of Life, GO-QoL) от исходного уровня до 24 недели, а также процент субъектов с разрешением «диплопии» – двоения в глазах – за тот же период.
Главный медицинский директор argenx Люк Трюен отметил: «Мы разочарованы тем, что исследования не достигли желаемого результата, и мы особенно сочувствуем пациентам, страдающим тиреоидной офтальмопатией и ищущим новые методы лечения этого сложного заболевания». Он добавил: «Мы заранее запланировали этот анализ бесперспективности, поскольку он позволяет провести значимую промежуточную оценку наблюдаемых результатов у пациентов и ответственно оценить будущую вероятность успеха исследования. Такой подход является основополагающим для нашего дисциплинированного и ответственного управления инвестициями и ресурсами в наших программах клинической разработки».
