Imbria Pharmaceuticals объявила о рандомизации первого участника в клиническом исследовании FORTITUDE HCM – фазе IIb испытаний препарата нинерафакстат (ninerafaxstat), предназначенного для пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией (нГКМ). Это тяжелое состояние сердца в настоящее время не имеет одобренных методов лечения, что подчеркивает актуальность нового исследования.
Многоцентровое, глобальное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование с параллельными группами планирует привлечь около 165 пациентов с диагнозом нГКМ. Участникам будут вводить нинерафакстат в дозировке 200 мг дважды в день или плацебо.
Основная цель исследования – оценить изменение исходного балла по Клинической суммарной шкале Канзасского городского опросника по кардиомиопатии (KCCQ-CSS), которая измеряет влияние болезни на качество жизни пациентов. Второстепенные задачи включают оценку изменений в общих суммарных баллах и компонентах KCCQ-CSS, а также измерение эффективности вентиляции во время стандартизированного кардиопульмонального нагрузочного тестирования.
Главным исследователем испытания является доктор Мартин Марон, директор Центра гипертрофической кардиомиопатии в Lahey Hospital and Medical Center.
Альберт Ким, главный медицинский директор Imbria, прокомментировал текущее событие: «Рандомизация первого пациента в FORTITUDE‑HCM знаменует собой важный шаг вперед в нашей миссии по предоставлению инновационных методов лечения пациентам с нГКМ. Эти пациенты сталкиваются со значительным бременем болезни при ограниченных возможностях терапии». Он также добавил: «Основываясь на убедительном механистическом обосновании нинерафакстата и предыдущих клинических данных, это испытание призвано оценить, может ли улучшение сердечной энергетики принести существенную пользу пациентам».
Набор участников в настоящее время активно ведется в различных учреждениях США, а вскоре ожидается открытие дополнительных центров как в Великобритании, так и в США. Активация исследовательских площадок в Европейском союзе запланирована на начало 2026 года.
Стоит отметить, что в июне 2023 года Imbria успешно завершила набор пациентов для своего клинического исследования IMPROVE-HCM фазы II по нинерафакстату, также предназначенного для лечения нГКМ. Это демонстрирует последовательный и целенаправленный подход компании к разработке новых терапевтических опций для данной категории пациентов.
