Компания ReCode Therapeutics приступила к третьей части II фазы клинических испытаний своей ингаляционной терапии мессенджерной рибонуклеиновой кислотой (мРНК) – препаратом RCT2100 в комбинации с ивакафтором – для лечения муковисцидоза. Этот этап исследования получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), и клинические центры в стране уже начали работу.
Продолжающееся открытое многокомпонентное исследование II фазы направлено на оценку биораспределения, безопасности и переносимости препарата RCT2100 при пероральной ингаляции. Первая часть Фазы II оценивала однократные возрастающие дозы у здоровых участников, а вторая часть – многократные возрастающие дозы у пациентов с муковисцидозом.
Третья часть исследования сосредоточится на основных задачах – переносимости и безопасности совместного применения RCT2100 с ивакафтором в течение шести недель у до 12 пациентов. Вторичные параметры включают функцию легких и показатели качества жизни. Данные этого исследования послужат основой для разработки и оптимизации режима терапии RCT2100.
Генеральный директор ReCode Therapeutics Шехнааз Сулиман отметила, что продвижение исследования комбинации RCT2100 с ивакафтором является важной вехой как для программы, так и для пациентов. Сулиман добавила, что это исследование предоставит дополнительную информацию о потенциальных аддитивных преимуществах RCT2100 в сочетании с ивакафтором по клинически значимым показателям, таким как функция легких и данные, сообщаемые пациентами. По ее словам, наряду с данными, полученными от других когорт в этом исследовании, компания формирует всеобъемлющий набор данных для информирования о будущей стратегии разработки.
Кроме того, планируется начать набор пациентов в Великобритании и Европейском союзе в начале 2026 года. RCT2100 использует платформу ReCode «Липидные наночастицы для селективного нацеливания на органы» (Selective Organ Targeting – SORT) для прямой доставки мРНК CFTR в клетки легких, стремясь восстановить функцию белка CFTR, который отсутствует у некоторых пациентов с муковисцидозом.
В январе 2024 года ReCode приступила к дозированию первого участника в клиническом исследовании I фазы своей ингаляционной мРНК-терапии RCT1100 для лечения первичной цилиарной дискинезии, вызванной мутациями в гене dynein axonemal intermediate chain 1 (DNAI1).
