Американская биотехнологическая компания REGENXBIO объявила о завершении набора пациентов в клиническое исследование AFFINITY DUCHENNE. Это ключевой этап в разработке генной терапии RGX-202, предназначенной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – тяжелого прогрессирующего заболевания.
Многоцентровое открытое исследование фаз I/II/III охватило 30 пациентов. Основная цель испытания – оценить долю участников, у которых экспрессия микродистрофина RGX-202 достигнет 10% или более к 12-й неделе. Успешное выполнение этого показателя является критически важным для получения ускоренного одобрения регуляторами.
В число вторичных оценок входят изменения в стандартизированных функциональных тестах у пациентов в возрасте от четырех лет и старше. Для детей в возрасте от одного года до четырех лет минус один день будут использоваться специальные шкалы, такие как SV95C и третья редакция шкалы развития двигательных функций Пибоди (PDMS-З).
В ранних фазах I/II исследования концентрация микродистрофина после введения основной дозы варьировалась от 20% до 122%. По данным на май 2025 года, препарат RGX-202 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности: не было зарегистрировано ни серьезных нежелательных явлений (SAEs), ни нежелательных явлений особого интереса (AESIs).
Президент и генеральный директор REGENXBIO Керран Симпсон подчеркнул острую потребность сообщества пациентов с МДД в новых, безопасных и долгосрочных методах лечения, способных изменить ход этого дегенеративного заболевания. «Завершение этого ключевого этапа клинических испытаний и начало собственного производства первых партий для коммерческого использования приближают нас к поставке RGX-202, потенциально лучшей в своем классе генной терапии для пациентов с Дюшенна, у которых ограничены варианты лечения», – заявил Симпсон.
Он также отметил, что дифференцированный терапевтический подход, лежащий в основе RGX-202, включая высокий уровень чистоты продукта и инновационную конструкцию с C-терминальным доменом, обеспечил положительный профиль безопасности и эффективности, а также стабильные функциональные улучшения, наблюдаемые в фазах I/II.
Компания планирует опубликовать основные данные исследования во втором квартале следующего года. REGENXBIO уже начала производство первых коммерческих партий RGX-202, а также полностью обеспечила производство для подтверждающего исследования. Выход препарата на рынок ожидается в 2027 году.
Производство терапии осуществляется в инновационном центре компании в Роквилле, штат Мэриленд, США, с использованием процесса NAVXpress на основе суспензии, который обеспечивает более 80% полноразмерных капсидов. Годовая мощность завода составляет 2 500 доз.
Ранее в этом месяце REGENXBIO также завершила набор участников в ключевые исследования ATMOSPHERE и ASCENT, в которых оценивался препарат сурабген ломпарвовек (sura-vec, ABBV-RGX-314) для лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации (влажной ВМД) посредством субретинальной доставки.
