Компания Coya Therapeutics стремится получить одобрение на свой препарат COYA 302 – патогенетическую терапию для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) – основываясь на результатах исследования II фазы.
Запуску среднестадийного исследования, одобренного в августе 2025 года, предшествовали успешные результаты I фазы клинических испытаний COYA 302 (NCT06307301) при БАС и последующие консультации Coya Therapeutics с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
По словам генерального директора Coya Therapeutics Фреда Гроссмана, компания надеется, что в случае успеха, результаты II фазы исследования позволят получить одобрение препарата для терапии БАС.
«Другие доступные для лечения БАС препараты были одобрены на основании одного исследования – прежде всего из-за неудовлетворенной потребности и отсутствия адекватной терапии. В зависимости от данных, которые мы соберем к шестимесячной конечной точке испытания, мы будем действовать соответствующим образом», – заявил Гроссман.
В настоящее время компания инициировала исследование ALSTARS (NCT07161999), на основании начального шестимесячного периода которого она надеется получить потенциальное одобрение.
Это трехкомпонентное исследование, целью которого является набор 120 пациентов в 25 центрах США и Канады, будет оценивать эффективность и безопасность COYA 302 при подкожном введении дважды в неделю и один раз в месяц. Кандидатский препарат будет тестироваться в сравнении с плацебо в течение первоначального шестимесячного периода.
Гроссман отметил, что второй компонент с ежемесячным введением был включен в исследование, поскольку компания надеется, что «даже в условиях ежемесячного применения будет наблюдаться эффективность».
После первоначального шестимесячного периода Coya проведет слепую фазу расширения, которая позволит пациентам, первоначально получавшим плацебо, принимать COYA 302 в течение еще шести месяцев.
«Группа плацебо предоставит интересные данные, поскольку это позволит нам увидеть, могут ли быть стабилизированы пациенты на одной из этих доз после шести месяцев приема плацебо», – отметил Гроссман.
Основной конечной точкой исследования будут служить оценки по пересмотренной функциональной шкале оценки БАС (ALSFRS-R).
Несмотря на то, что четыре препарата уже одобрены для применения при БАС, пациенты все еще сталкиваются с множеством неудовлетворенных потребностей. «БАС – это неумолимое заболевание, которое часто приводит к смерти в течение пяти лет после постановки диагноза», – подчеркнул Гроссман.
Coya надеется решить эту проблему с помощью COYA 302, который сочетает низкую дозу интерлейкина-2 (IL-2) и цитотоксический Т-лимфоцит-ассоциированный белок 4 (CTLA-4). Это сочетание направлено как на увеличение распространенности регуляторных Т-клеток (Tregs), так и на снижение воспаления, гарантируя, что Tregs не перейдут в провоспалительное состояние.
Технология COYA 302 основана на регуляторных Т-клетках. В октябре 2025 года Синдзи Сакагучи, научный консультант Coya Therapeutics, наряду с Мэри Бранков из Сиэтлского института системной биологии и Фредом Рамсделлом из Sonoma Biotherapeutics, был удостоен Нобелевской премии по физиологии или медицине за свою работу по раскрытию роли Tregs в управлении воспалением.
Гроссман сообщил, что препарат уже показал стабилизацию снижения функций, связанного с БАС, и устойчивое увеличение количества и супрессивного потенциала Tregs в исследовании I фазы. После периода расширения Coya также наблюдала стабилизацию состояния пациентов в течение «почти года».
Помимо усилий по предоставлению COYA 302 пациентам с БАС, Coya также изучает потенциал этой терапии при лобно-височной деменции (ЛВД), которая «имеет общие черты с молекулярной точки зрения», – отметил Гроссман.
«Мы планируем подать заявку на получение разрешения на новое исследуемое лекарство (IND) до конца 2025 года, что поможет нам начать исследование при ЛВД», – добавил он.
Однако Гроссман считает, что потенциал COYA 302 может быть еще шире, поскольку механизм действия препарата «агностичен» к конкретному нейродегенеративному заболеванию.
«COYA 302 имеет потенциальное применение при болезни Паркинсона, и мы полностью намерены продвигаться и в других показаниях», – прокомментировал Гроссман.
