Компания Tangram Therapeutics подала заявку на проведение клинических испытаний (CTA) в Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) Великобритании. Цель – начать I/II фазу исследования препарата TGM-312, предназначенного для лечения метаболической дисфункции-ассоциированного стеатогепатита (MASH).
TGM-312 представляет собой экспериментальную малую интерферирующую РНК (siRNA) на основе технологии GalOmic. Этот препарат разработан для подавления активности определенного гена в гепатоцитах – клетках печени, играющих ключевую роль в развитии MASH.
Планируемое исследование I/II фазы будет проводиться как среди здоровых взрослых добровольцев, так и у пациентов с MASH. В рамках испытаний основное внимание будет уделяться фармакодинамике, переносимости, безопасности и фармакокинетике TGM-312. Кроме того, оценка состояния пациентов с MASH будет включать биопсии печени, а также подробное изучение результатов диагностической визуализации и различных биомаркеров.
При условии получения одобрения регуляторных органов, испытания должны начаться в Великобритании в начале 2026 года. Первые результаты ожидаются во второй половине того же года.
Ранее проведенные доклинические исследования на модели мышей с ожирением, вызванным диетой Gubra-Amylin NASH, продемонстрировали многообещающие результаты. Препарат TGM-312 показал снижение прогрессирования фиброза, улучшение показателя NAFLD Activity Score и уменьшение воспаления печени. Эти эффекты наблюдались как при монотерапии, так и при комбинированном применении с уже существующими или новыми препаратами для лечения MASH.
Генеральный директор Tangram Therapeutics Али Мортазави прокомментировал это событие, назвав подачу заявки «значимой вехой» для компании. Он подчеркнул мощь интеграции искусственного интеллекта (ИИ) и технологии РНК-интерференции (РНКи) в процессе разработки новых лекарственных средств, а также отметил самоотверженность своей команды. По мнению Мортазави, TGM-312 обладает потенциалом стать «дифференцированным и удобным для пациентов терапевтическим вариантом» в условиях значительной неудовлетворенной медицинской потребности в эффективных методах лечения MASH.
Tangram Therapeutics активно развивает линейку препаратов на основе технологии GalOmic РНКи, нацеленных на широкий спектр заболеваний с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью. Лекарства компании создаются благодаря собственной химической платформе GalOmic, предназначенной для селективного подавления активности генов, участвующих в развитии заболеваний печени.
