Компания Zhongmou Therapeutics объявила о многообещающих результатах первой фазы клинических испытаний своей генной терапии ZM-02, предназначенной для лечения распространённой пигментной ретинопатии (ПР). Препарат демонстрирует потенциал для значительного улучшения зрения у пациентов с этим тяжёлым заболеванием.
В рамках исследования MOON (NCT06292650) 83% участников, получавших ZM-02, достигли улучшения максимально корригированной остроты зрения (BCVA) на 0,3 или более логарифма минимального угла разрешения (LogMAR) к 36-й неделе. Среднее улучшение составило 0,59 LogMAR, что эквивалентно приросту примерно на 30 букв в таблице ETDRS. Эти данные свидетельствуют о заметном восстановлении зрительных функций.
Значительные улучшения также были зафиксированы в тестах на мобильность при различной освещённости, включая навигацию в условиях низкой освещённости. Пациенты сообщили о восстановлении способности ориентироваться в реальных условиях и улучшении цветового зрения. Компания Zhongmou подчеркнула, что достигнутые улучшения сохранялись и на 52-й неделе наблюдения после однократного применения ZM-02, что говорит о долгосрочной эффективности терапии. Исследование не выявило серьёзных нежелательных явлений, связанных с препаратом, а также дозолимитирующей токсичности.
Доктор Чжэнхун Гао, директор по стратегии Zhongmou, отметил, что «данные первой фазы испытаний ZM-02 подчёркивают, как оптогенетика меняет ландшафт лечения для пациентов с прогрессирующей дегенерацией сетчатки, вызывая существенный клинический энтузиазм во всей отрасли».
В исследовании приняли участие 12 пациентов из одного центра в Пекине, Китай, которые были случайным образом распределены на группы для получения исследуемого препарата или плацебо. ZM-02 представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), доставляющую ген светочувствительного белка в глаз посредством инъекции.
Пигментная ретинопатия представляет собой группу редких заболеваний глаз, вызывающих дегенерацию сетчатки – светочувствительного слоя ткани на задней стороне глаза, что в конечном итоге приводит к прогрессирующей потере зрения. По прогнозам GlobalData, к 2029 году число диагностированных случаев ПР достигнет 1 088 269 в 16 крупнейших фармацевтических рынках мира, таких как Австралия, Бразилия, Канада, Китай, Франция, Германия, Индия, Италия, Япония, Мексика, Россия, ЮАР, Южная Корея, Испания, Великобритания и США.
В настоящее время рынок средств для лечения ПР крайне ограничен. Единственным одобренным препаратом является генная терапия Luxturna (voretigene neparvovec) от компании Roche, предназначенная для определённых форм ПР и одобренная в декабре 2017 года. Хотя Roche через свою дочернюю компанию Spark Therapeutics владеет правами на продажу препарата в США, Novartis имеет права на его реализацию за пределами страны. Прогнозируется, что к 3031 году продажи Luxturna достигнут 249 миллионов долларов. Также существуют препараты, такие как бетаметазон, инозин и троксерутин, используемые для симптоматического облегчения в ряде стран, однако они не являются целевыми терапиями.
Тем не менее, на различных стадиях разработки находится несколько потенциальных прорывов. Среди них – генная терапия OCU400 от Ocugen, недавно перешедшая в третью фазу клинических испытаний, и генная терапия laru-zova от Beacon Therapeutics, получившая статус передовой регенеративной медицины (RMAT) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в январе 2025 года. В то же время, компания Johnson & Johnson (J&J), стремившаяся выйти на рынок лечения ПР, столкнулась с неудачей: её приобретённый препарат botaretigene sparoparvovec не достиг первичной конечной точки в фазе III испытаний. J&J приобрела этот препарат в рамках сделки на 130 миллионов долларов с MeiraGTx в конце 2023 года. По данным аналитического центра GlobalData Pharmaceutical Intelligence Center, в настоящее время 34 кандидата проходят клинические испытания для лечения ПР, причём 22 из них находятся на второй фазе.
