Kenai Therapeutics объявила о введении первой дозы пациенту в многоцентровом клиническом исследовании Фазы I REPLACE. Тестируемая терапия RNDP-001 представляет собой аллогенную клеточную терапию для замещения нейронов, предназначенную для пациентов с идиопатической болезнью Паркинсона умеренной и среднетяжелой степени.
Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку Kenai на исследование нового препарата (IND), что позволило начать клиническое изучение готовой к применению терапии. Цель RNDP-001 – восстановление двигательной функции за счет замещения утраченных дофамин-продуцирующих нейронов.
Открытое исследование сфокусировано на оценке безопасности и переносимости RNDP-001. Оно также включает оценку выживаемости клеток и приживления имплантата у взрослых пациентов с болезнью Паркинсона с помощью методов нейровизуализации головного мозга. Терапия вводится в целевые области головного мозга с использованием методов точной нейрохирургии.
В исследовании REPLACE планируется задействовать до 12 пациентов. Первые данные о переносимости, безопасности и результатах нейровизуализации от участников ожидаются в 2026 году.
Генеральный директор Kenai Therapeutics Ник Манусос отметил: «В то время как большинство методов лечения болезни Паркинсона сосредоточены на борьбе с симптомами, RNDP-001 стремится заменить утраченные нейроны, восстановить поврежденные нейронные цепи и вернуть двигательную функцию пациентам с умеренными и среднетяжелыми формами заболевания». Он добавил, что, выходя за рамки симптоматического контроля и устраняя первопричину, компания стремится предложить пациентам будущее с улучшенной двигательной функцией и лучшим общим качеством жизни. По его словам, это достижение является важным шагом вперед как для Kenai, так и для семей, затронутых болезнью Паркинсона.
Терапия RNDP-001 получила статус ускоренного рассмотрения (fast track designation) от FDA, что призвано ускорить процесс ее разработки и утверждения. Основой является платформа индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, использующая донорские криоконсервированные клетки для создания масштабируемого, готового к применению продукта.
Базирующаяся в США компания Kenai имеет эксклюзивное производственное партнерство с FUJIFILM Cellular Dynamics для производства дофаминовых прогениторных клеток для клинического использования.
