Immunome ищет одобрения в США для своего ингибитора гамма-секретазы (GSI) varegacestat, предназначенного для лечения десмоидных опухолей. Это решение последовало за демонстрацией высокой эффективности и переносимости препарата в ключевом клиническом исследовании.
Результаты глобального исследования фазы III RINGSIDE (NCT04871282) показывают, что varegacestat достиг своей основной конечной точки – значительно улучшив выживаемость без прогрессирования (PFS). В ходе исследования препарат снизил риск прогрессирования заболевания или смерти на 84% по сравнению с плацебо.
Эта пероральная терапия также продемонстрировала подтвержденную частоту объективного ответа (ORR) на уровне 56% у пациентов, получавших исследуемый препарат. В группе плацебо аналогичный результат был зафиксирован у 9% пациентов.
Этот показатель превосходит ORR, продемонстрированный Ogsiveo (nirogacestat) – единственной одобренной Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) терапией для лечения десмоидных опухолей. В ключевом исследовании Ogsiveo препарат показал ORR в 41% против 8% в группе плацебо.
Помимо способности вызывать ответы десмоидных опухолей, лечение varegacestat в дозе 1,2 мг один раз в день привело к снижению объема опухоли на 83%. Этот эффект не был отмечен в группе плацебо, где наблюдался рост объема опухоли на 11%.
Varegacestat также обеспечил статистически значимое улучшение интенсивности боли, испытываемой пациентами, что указывает на потенциальное улучшение качества жизни (QoL).
Исследуемый препарат в целом хорошо переносился в ходе исследования. Большинство пациентов испытывали легкие или умеренные нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAEs). Наиболее частыми были диарея (82%), утомляемость (44%) и сыпь (43%) у пациентов, получавших varegacestat.
Immunome приобрела права на varegacestat в 2024 году в рамках сделки на 50 миллионов долларов США с Ayala Pharmaceuticals. Эта сделка также предоставила Immunome еще один актив на средней стадии разработки для лечения аденоидно-кистозной карциномы.
В свете положительных результатов данного исследования Immunome планирует подать заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) для varegacestat в FDA во втором квартале 2026 года. В случае одобрения FDA, varegacestat станет вторым препаратом, утвержденным по этому показанию.
Потенциальный выход varegacestat на рынок привлек внимание инвесторов. Стоимость акций Immunome выросла более чем на 15% – с 19,57 доллара США на момент закрытия торгов 12 декабря до 22,64 доллара США к тому же времени 15 декабря, после публикации основных результатов исследования RINGSIDE.
После положительных результатов исследования RINGSIDE генеральный директор Immunome Клей Сигалл назвал varegacestat потенциальной «лучшей в своем классе» терапией для десмоидных опухолей.
В случае одобрения FDA препарат будет иметь небольшое преимущество в схеме дозирования по сравнению с Ogsiveo, который требует применения два раза в день.
По словам Миринала Гаундера, главного исследователя RINGSIDE и медицинского онколога-саркоматолога из Мемориального онкологического центра им. Слоуна-Кеттеринга, результаты этого исследования как «повышают роль GSI», так и подтверждают потенциал varegacestat в качестве нового стандарта лечения (SoC) десмоидных опухолей.
В настоящее время аналитики GlobalData прогнозируют, что varegacestat будет запущен в 2027 году и принесет 55 миллионов долларов США в течение этого года. К 2031 году ожидаемый объем продаж препарата для Immunome составит 650 миллионов долларов США.
Между тем, Ogsiveo, как прогнозируется, станет блокбастером к 2031 году, принося Merck KGaA 1,06 миллиарда долларов США продаж в течение года.
Immunome также рассматривает возможность вывода varegacestat на рынок для лечения двух гематологических злокачественных новообразований. Компания в настоящее время оценивает потенциал препарата при рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломе (r/r MM) и рецидивирующем/рефрактерном Т-клеточном остром лимфобластном лейкозе (T-ALL).
