Научно-исследовательский фонд Hope Biosciences (HBRF) рассматривает возможность проведения подтверждающего клинического исследования фазы III для своей стволовой клеточной терапии, после того как лечение продемонстрировало потенциал изменения течения заболевания в испытании средней фазы.
В ходе исследования фазы II (NCT04995081), проведенного среди пациентов с ранней и умеренной болезнью Паркинсона, аллогенная терапия мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из жировой ткани (HB-adMSC), обеспечила статистически значимые улучшения двигательной функции по сравнению с группой плацебо, тем самым достигнув своей конечной точки.
Эффективность оценивалась по показателям двигательной активности в повседневной жизни (MDS-UPDRS Part II), сообщаемым пациентами, и показателям двигательной функции (MDS-UPDRS Part III), оцениваемым врачами. Пациенты, получавшие стволовые клетки, достигли скорректированного на плацебо снижения показателя MDS-UPDRS Part III на –9,32 балла к шестой и последней инфузии. Это значительно превысило минимально клинически значимую разницу (MCID) в –3,25 балла, которую пациенты считали существенной.
Хотя HBRF пока не опубликовал конкретные данные, касающиеся безопасности этих мезенхимальных стволовых клеток, некоммерческая организация отметила, что терапия хорошо переносилась в группе лечения.
По словам президента HBRF Донны Чанг, данные этого исследования показывают, что «последовательное, многократное лечение может быть наиболее многообещающим путем для устойчивого улучшения двигательной функции у людей, страдающих болезнью Паркинсона».
После положительных результатов этого испытания HBRF планирует перевести данную стволовую клеточную терапию в подтверждающее исследование фазы III. Для этого некоммерческая организация проведет заключительные встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), которые помогут определить, как фонд сможет наилучшим образом сбалансировать результаты, сообщаемые как пациентами, так и клиницистами.
Несмотря на то, что для лечения болезни Паркинсона одобрен широкий спектр препаратов, направленных на управление симптомами, модифицирующая течение заболевания терапия (DMT) в этом показании пока не вышла на рынок. Это подтолкнуло компании на семи основных рынках (США, Франция, Германия, Италия, Испания, Великобритания и Япония) к сосредоточению усилий на исследованиях DMT. На долю агрегации альфа-синуклеина приходится 26% текущего портфеля разработок.
Одной из терапий, нацеленных на альфа-синуклеин, находящихся на поздних стадиях разработки, является Posiphen (бунтанетап тартрат) от Annovis Bio, показавшая обнадеживающие результаты у пациентов с ранней стадией болезни Паркинсона и легкой деменцией в ходе исследования фазы III. Помимо этой модальности, компания BlueRock Therapeutics, принадлежащая Bayer, изучает потенциал своей клеточной терапии bemdaneprocel, которая теперь готовится к ключевым испытаниям фазы III после того, как в исследовании фазы I были выявлены тенденции к модифицирующему заболевание воздействию.
Биофармацевтическая компания Cerevance оценивает свой не-дофаминергический ингибитор GPR6, solengepras, в исследовании фазы III ARISE (NCT06553027), несмотря на то, что терапия не продемонстрировала значительного преимущества над плацебо в исследовании фазы II. Тем временем Kenai недавно ввела препарат первому пациенту в исследовании фазы I, оценивающем ее клеточную терапию замены нейронов RNDP-001 при умеренной и тяжелой идиопатической болезни Паркинсона. Первоначальные данные, касающиеся переносимости, безопасности и влияния на визуализацию мозга, ожидаются в 2026 году.
GlobalData прогнозирует, что объем рынка болезни Паркинсона на семи основных рынках в 2033 году составит 7,9 миллиарда долларов.
