Компания VectorY Therapeutics получила разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на начало клинического исследования фазы I/II PIONEER-ALS препарата VTx-002, одобрив заявку на новый исследуемый препарат (IND). Это событие знаменует собой важный шаг в разработке новых методов лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).
VTx-002 представляет собой векторизованное антитело, разработанное для борьбы с патологией белка TDP-43 (transactive response DNA-binding protein 43 kDa), которая является одной из ключевых причин развития БАС. Препарат призван выборочно воздействовать на токсичные формы TDP-43, восстанавливать нормальную функцию ядра клетки, уменьшать агрегацию белка и корректировать аномалии сплайсинга.
Клиническое исследование фазы I/II PIONEER-ALS будет открытым испытанием с эскалацией дозы, в нём примут участие 12 взрослых пациентов с БАС. Основной целью исследования станет оценка переносимости и безопасности VTx-002 при двух разных уровнях дозировки. Среди вторичных и исследовательских конечных точек – изучение траекторий биомаркеров, таких как уровни лёгкой цепи нейрофиламента (Neurofilament light chain) и TDP-43 после лечения.
Клинические конечные точки исследования включают оценку медленной жизненной ёмкости лёгких (slow-vital capacity), изменения по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R), показатели выживаемости и результаты динамометрии кисти (hand-held dynamometry)..
Ожидается, что с получением разрешения IND, VTx-002 станет первым терапевтическим средством, достигшим клинической стадии и нацеленным на весь спектр патологии TDP-43 при БАС. Доклинические испытания на приматах продемонстрировали благоприятный профиль безопасности VTx-002, аналогичный другим терапевтическим средствам, доставляемым с использованием аденоассоциированного вируса серотипа 5 (AAV5).
Джим Скибетта, генеральный директор VectorY, подчеркнул: «Разрешение FDA на проведение нашего исследования фазы I/II является ключевой вехой для VectorY, поскольку мы стремимся изменить ландшафт нейродегенеративных заболеваний с помощью наших новых векторизованных антител, специально разработанных для устранения хорошо изученной биологической основы, лежащей в основе проявлений заболевания». Он также отметил активное сотрудничество с глобальным координатором исследования PIONEER-ALS Джеймсом Берри – руководителем отделения заболеваний двигательных нейронов и директором Института неврологических клинических исследований (NCRI) при Mass General Brigham, а также с сообществом адвокатов пациентов с БАС и врачей, в процессе подготовки к началу испытаний.
