Фармацевтическая компания Crinetics Pharmaceuticals объявила о рандомизации первого пациента в своём ключевом клиническом исследовании III фазы CAREFNDR. В рамках этого исследования оценивается эффективность препарата Palsonify (paltusotine) – пероральной терапии, предназначенной для ежедневного применения взрослыми пациентами с карциноидным синдромом, вызванным хорошо дифференцированными нейроэндокринными опухолями.
Запуску этого рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования предшествовали обнадёживающие результаты II фазы, где paltusotine продемонстрировал устойчивое снижение симптомов. В частности, было отмечено улучшение в частоте приливов и нормализации стула. Исследование III фазы планирует включить 141 участника, среди которых будут как пациенты, ранее не получавшие лечение, так и те, кто уже проходил терапию.
Пациенты будут рандомизированы в соотношении 2:1 для ежедневного приёма либо Palsonify в дозировке 80 мг, либо соответствующего плацебо. Основной целью исследования является оценка изменений в количестве ежедневных приливов от исходного уровня до 12-й недели. Частота опорожнения кишечника определена как ключевая вторичная конечная точка.
После 16-недельного периода рандомизированного контролируемого исследования будет проведено 104-недельное открытое расширенное исследование. Его цель – оценить выживаемость без прогрессирования заболевания, долгосрочную эффективность и безопасность препарата для контроля роста опухоли.
Это исследование III фазы является частью более широкой стратегии Crinetics по расширению применения Palsonify за пределы акромегалии, а также для удовлетворения дополнительных неудовлетворённых потребностей пациентов с нейроэндокринными опухолями. Дана Пиццути, главный медицинский директор и директор по развитию Crinetics, прокомментировала: «Пациенты с карциноидным синдромом нуждаются в варианте лечения, способном эффективно купировать симптомы без тяжёлого бремени болезненных ежемесячных инъекций. Основываясь на наших обнадёживающих результатах II фазы и данных открытого расширенного исследования, мы полагаем, что paltusotine обладает потенциалом трансформировать ландшафт лечения благодаря пероральной терапии один раз в день, что может предложить значительные преимущества для пациентов, справляющихся с повседневными трудностями карциноидного синдрома». Она также подчеркнула: «Начало нашего исследования III фазы CAREFNDR является важной вехой в нашем стремлении удовлетворить эту критическую неудовлетворённую потребность».
