Компания Neurogene объявила о получении обнадеживающих промежуточных клинических данных в педиатрической когорте исследования фазы I/II своей генной терапии NGN-401, предназначенной для девочек с синдромом Ретта.
Исследование охватило пациентов в возрасте от четырех до десяти лет. Полученные данные указывают на значительные улучшения в развитии у всех участников вне зависимости от исходной тяжести их заболевания.
Сведения о безопасности, полученные от десяти испытуемых, показали, что препарат NGN-401 в дозе 1E15 vg в целом хорошо переносится. Профиль безопасности оказался благоприятным как для педиатрической группы, так и для когорты подростков и взрослых в возрасте 11 лет и старше.
Все нежелательные явления, связанные с лечением, были умеренными или легкими. Большинство из них являются известными потенциальными рисками, ассоциированными с аденоассоциированными вирусами (AAV), и либо уже разрешились, либо находятся в процессе разрешения. Важно отметить, что компания также не зафиксировала признаков гемофагоцитарного лимфогистиоциза (HLH) ни у одного из пациентов.
Генеральный директор и основатель Neurogene Рейчел МакМинн подчеркнула, что обновленные промежуточные данные исследования фазы I/II NGN-401 демонстрируют, что «все участники педиатрической когорты, независимо от исходной тяжести заболевания, достигли новых этапов развития или функциональных улучшений, при этом наблюдается сохранение эффекта и продолжение приобретения навыков со временем». МакМинн добавила, что «эти улучшения навыков значительно превышают требования для нашего регистрационного исследования Embolden и, в сочетании с профилем переносимости NGN-401 в дозе 1E15 vg, создают потенциал для создания лучшей в своем классе генной терапии синдрома Ретта».
Она также выразила удовлетворение по поводу результатов стратегии компании: «Приятно видеть преимущества нашей стратегии использования локальной доставки в мозг в сочетании с естественно встречающимся полноразмерным человеческим геном как ключа к достижению значимой эффективности при этом разрушительном заболевании».
Данные об эффективности, собранные у восьми пациентов педиатрической когорты, показали, что все они испытали улучшения по всему спектру тяжести заболевания. В общей сложности было отмечено приобретение 35 новых этапов развития или навыков в ключевых клинических областях, связанных с синдромом Ретта – это амбулаторные и крупные моторные навыки, речь и коммуникация, а также функция рук и мелкая моторика.
Ранее объявленные улучшения в показателе Clinical Global Impression-Improvement остаются стабильными. Дополнительные клинические данные будут опубликованы в 2026 году.
