Компания Amylyx Pharmaceuticals обнародовала предварительные результаты исследования фазы I LUMINA по препарату AMX0114, а также сведения о характеризации биомаркеров у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Эти данные, касающиеся переносимости и безопасности нового средства, были представлены на 36-м Международном симпозиуме по БАС и болезни двигательных нейронов (MND), который проходил с 5 по 7 декабря 2025 года в Сан-Диего, штат Калифорния, США.
В ходе исследования LUMINA, в первой когорте которого участвовали 12 пациентов, препарат AMX0114 продемонстрировал хорошую общую переносимость. Не было зарегистрировано никаких серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, что является обнадеживающим результатом на столь раннем этапе изучения потенциальной терапии БАС.
На основе этих положительных данных Amylyx планирует приступить к набору пациентов для второй когорты исследования. Зачисление участников в Канаде ожидается уже в декабре, а в США – в январе следующего года.
LUMINA представляет собой рандомизированное, двойное слепое, многонациональное дозоэскалационное плацебо-контролируемое испытание. Его основная цель – изучение AMX0114, антисмыслового олигонуклеотида, который нацелен на калпаин-2, у людей, страдающих БАС. В рамках исследования оцениваются переносимость, безопасность, фармакодинамика, фармакокинетика и изменения биомаркеров БАС, включая уровень легкой цепи нейрофиламентов (NfL). Компания Amylyx рассчитывает получить полные результаты по биомаркерам для первой когорты в первой половине 2026 года.
Главный медицинский директор Amylyx, Камиль Бедросян, выразила признательность за сотрудничество с исследовательскими центрами и участниками, которое позволило завершить набор в первую когорту. Бедросян подчеркнула удовлетворение тем, что на данный момент не наблюдалось связанных с препаратом серьезных нежелательных явлений или дозолимитирующих токсичностей, что, по ее словам, является критически важным шагом на ранних стадиях исследования.
AMX0114 разработан для ингибирования калпаина-2 – кальций-активируемой протеазы, которая, по мнению ученых, является одним из ключевых факторов аксональной дегенерации и, как следствие, прогрессирования БАС. Доклинические исследования ранее показали, что лечение AMX0114 приводило к мощному, дозозависимому и устойчивому снижению уровней белка калпаина-2. Это, в свою очередь, способствовало улучшению выживаемости нейронов и снижению внеклеточных уровней NfL, подтверждая потенциал препарата в борьбе с нейродегенеративным заболеванием.
