Компания Spinogenix готовится к регистрационному клиническому исследованию своего ведущего кандидата, препарата SPG302, после получения положительных результатов промежуточного этапа исследования при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). Это значимый шаг для пациентов с редким и изнурительным нейродегенеративным заболеванием, для которого существуют ограниченные терапевтические опции.
В ходе исследования Фазы IIa (NCT05882695) препарат SPG302 успешно продемонстрировал свою безопасность и переносимость в популяции пациентов с БАС, достигнув первичной конечной точки. За шестимесячный период ежедневного приема не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, что является критически важным показателем для любой новой терапии.
Более того, этот первый в своем классе препарат показал многообещающие результаты в замедлении прогрессирования заболевания. К концу периода лечения у 82% пациентов наблюдалась стабильная или улучшенная скорость снижения функциональных возможностей, связанных с БАС. Этот показатель оценивался на основе пересмотренной шкалы функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) для каждого пациента. При сравнении с историческими контрольными данными, полученными из базы PRO-ACT – крупнейшего публичного интегрированного источника данных клинических исследований БАС – пациенты, получавшие SPG302, демонстрировали замедление темпов снижения функциональности на 76% в течение шестимесячного периода лечения.
Электроэнцефалографические (ЭЭГ) записи, регистрируемые на протяжении всего исследования, также выявили «улучшения в паттернах, связанных с БАС», что, по заявлению Spinogenix, подтверждает наблюдаемую способность препарата замедлять функциональный упадок. Дополнительно биомаркеры указывали на воздействие препарата на области мозга, пораженные БАС, что подкрепляет понимание его механизма действия.
Полные результаты исследования, включая данные по дополнительным исследовательским конечным точкам, будут представлены на Международном симпозиуме по БАС/заболеванию двигательных нейронов (MND), который состоится 5 декабря в Сан-Диего, Калифорния, США. Это событие станет площадкой для более детального обсуждения потенциала SPG302.
Генеральный директор и основатель Spinogenix Стелла Сарраф в своем заявлении от 4 ноября выразила «воодушевление» данными Фазы IIa для SPG302. Компания планирует провести «регистрационное» клиническое исследование БАС, которое может привести к включению препарата в число четырех целевых терапий, уже одобренных для этого показания. Рынок препаратов для БАС сложен и конкурентен, но потребность в эффективных средствах остается крайне высокой.
Среди уже одобренных препаратов – антисмысловой олигонуклеотид Qalsody (тоферсен) от Biogen, получивший условное одобрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2023 году. Это произошло, несмотря на то, что препарат не смог значительно остановить прогрессирование заболевания по сравнению с плацебо в исследовании Фазы III VALOR. FDA тем не менее посчитало, что снижение уровня NfL в плазме, отмеченное в VALOR, «достаточно вероятно предсказывает клиническую пользу для пациентов».
Аналогичные проблемы столкнулись и с клеточной терапией NurOwn от BrainStorm Therapeutics, которая не достигла своих первичных конечных точек в регистрационном исследовании после сложного пути разработки. Тем не менее, биотехнологическая компания предпринимает еще одну попытку получить одобрение, и FDA уже одобрило исследование Фазы IIIb для этого препарата в мае 2025 года. Эти примеры подчеркивают сложности и настойчивость в разработке лекарств для БАС.
В то же время, препарат BIIB105 от Biogen и Ionis Pharmaceuticals прекратил свою разработку в 2024 году после провала в исследовании Фазы I/II ALSpire. Эти случаи показывают общую тенденцию неудач в области БАС, поскольку сложная патофизиология этого показания делает разработку модифицирующих болезнь препаратов чрезвычайно трудной задачей.
Если SPG302 получит одобрение регулирующих органов, он выйдет на мировой рынок, который, по оценкам GlobalData, к 2031 году достигнет 4,3 миллиарда долларов США. Успешное внедрение такого препарата не только предоставит новую надежду для пациентов, но и значительно повлияет на коммерческий ландшафт фармацевтической индустрии в сегменте нейродегенеративных заболеваний.
