Компания Agios представила ключевые данные масштабного клинического исследования III фазы RISE UP, оценивающего эффективность митапивата – перорального активатора пируваткиназы – у пациентов с серповидноклеточной анемией в возрасте 16 лет и старше.
Международное рандомизированное двойное слепое плацебо–контролируемое исследование было направлено на оценку влияния препарата на гемолиз и различные параметры заболевания в течение 52–недельного двойного слепого периода. Митапиват успешно достиг основной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое улучшение реакции гемоглобина по сравнению с плацебо.
Что касается вторичных конечных точек, терапия митапиватом значительно улучшила два ключевых показателя: уровень непрямого билирубина, являющегося маркером гемолиза, и среднюю концентрацию гемоглобина. Однако, несмотря на снижение годовой частоты кризов серповидноклеточной анемии, это сокращение не достигло статистической значимости. Также исследование не достигло ключевой вторичной конечной точки по улучшению показателей усталости, измеренных по шкале Promis Fatigue 13a.
Тем не менее, дальнейший анализ данных (пост–хок анализ) показал, что пациенты в группе митапивата, достигшие реакции гемоглобина, получили клинически значимые преимущества. Среди них – снижение утомляемости, уменьшение частоты кризов серповидноклеточной анемии и сокращение числа госпитализаций, связанных с ними.
Профиль безопасности препарата соответствовал данным предыдущих исследований митапивата при серповидноклеточной анемии. Частота нежелательных явлений была сопоставима с показателями плацебо, при этом серьезные нежелательные явления реже наблюдались в группе митапивата. Случаи смерти не были признаны связанными с лечением.
В исследовании RISE UP приняли участие 207 пациентов, представляющих глобальную популяцию лиц с серповидноклеточной анемией. Они были рандомизированы в соотношении 2:1 для приема митапивата дважды в день или плацебо. 87% участников в группе митапивата и 81,2% в группе плацебо завершили 52–недельный период. Большинство из них перешли в 216–недельный период открытого расширенного исследования.
Сара Гейенс, главный медицинский директор и руководитель отдела исследований и разработок компании Agios, заявила: «Мы планируем взаимодействовать с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для обсуждения этих результатов и нашей цели – предоставить это инновационное лекарство пациентам с серповидноклеточной анемией». Компания планирует подать заявку на возможное одобрение регулирующих органов в США.
