Компания Protara Therapeutics объявила о получении обнадеживающих промежуточных данных в рамках текущего исследования II фазы STARBORN-1. Препарат TARA-002 оценивается у педиатрических пациентов с лимфатическими мальформациями (ЛМ) — редким врожденным заболеванием, для которого в настоящее время не существует одобренных методов лечения. Эти результаты открывают новые перспективы для детей, страдающих от этого недуга.
Исследование оценивает эффективность и безопасность внутрикистозной инъекции TARA-002 у детей с макрокистозными и смешанными кистозными ЛМ. В испытании приняли участие двенадцать пациентов, каждый из которых получил по меньшей мере одну дозу TARA-002. Из этой группы восемь участников завершили восьминедельную оценку ответа и продемонстрировали клинический успех, что является важным шагом вперед в поиске эффективного лечения.
Примечательно, что семеро участников продемонстрировали положительную реакцию уже после одной или двух инъекций. Особый случай составил один пациент с макрокистозной лимфатической мальформацией объемом 1739 мл, которому потребовались все четыре дозы препарата для достижения полного ответа. Участники получали до четырех инъекций с интервалом приблизительно в шесть недель, что позволяет оценить кумулятивный эффект терапии.
Данные по эффективности оказались весьма впечатляющими: 83% пациентов с макрокистозными поражениями достигли полного ответа, который определялся как сокращение общего объема лимфатической мальформации на 90%—100%. Один участник продемонстрировал значительный ответ, то есть сокращение объема на 60%—менее 90%. Единственный участник со смешанным кистозным поражением, получивший лечение, также достиг полного ответа.
Долгосрочное наблюдение также приносит оптимистичные новости: двое участников завершили 32-недельную оценку после лечения и остаются свободными от болезни. В то же время двое других пациентов выбыли до восьминедельного периода оценки: у одного впоследствии был диагностирован рак, а другой прекратил участие после достижения заметного улучшения состояния — объем аспирата снизился со 160 мл до 10 мл после двух доз.
«Лечение TARA-002 привело к клинически значимым ответам, при этом наблюдался благоприятный профиль безопасности у всех оцениваемых пациентов», — заявил генеральный директор Protara, Джесси Шефферман. Он подчеркнул, что совокупность доступных клинических данных, включая результаты предыдущих исследований предшественника TARA-002 — препарата OK-432, который является признанным методом лечения ЛМ в Японии, — укрепляет их уверенность в потенциале TARA-002 стать важным терапевтическим средством для педиатрических пациентов, страдающих от лимфатических мальформаций.
Профиль безопасности TARA-002 в основном характеризовался легкими или умеренными нежелательными явлениями, включая утомляемость и отек. Серьезных нежелательных явлений зарегистрировано не было. Лишь один участник прекратил лечение из-за утомляемости 2-й степени тяжести, что свидетельствует о хорошей переносимости препарата.
