Инновационная клеточная терапия TARA-002 от компании Protara продемонстрировала устойчивые полные ответы (CR) в рамках однорукавного клинического испытания II фазы. Данное исследование проводилось среди пациентов с немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря (NMIBC), которые ранее не получали терапию бациллой Кальметта-Герена (БЦЖ). Эти результаты являются значительным шагом в поиске новых методов лечения для данной группы пациентов.
В ходе открытого исследования ADVANCED-2 (NCT05951179) клеточная терапия показала впечатляющую частоту полных ответов – 72% на любом этапе среди 29 участников. Через шесть месяцев CR был достигнут у 18 из 26 оцениваемых пациентов (69%). Важно отметить, что данный эффект сохранялся и через 12 месяцев у 50% оцениваемых пациентов (7 из 14), что свидетельствует о долгосрочной устойчивости реакции.
Примечательно, что из пяти пациентов, изначально не реагировавших на терапию TARA-002, четверо смогли достичь полного ответа через шесть месяцев после повторного индукционного лечения. У всех этих четырех пациентов CR сохранялся и после 12 месяцев наблюдения. Терапия TARA-002 также показала благоприятный профиль переносимости: большинство зарегистрированных нежелательных явлений (TEAE) были классифицированы как 1‑й степени тяжести. В течение всего периода исследования не было отмечено нежелательных явлений 3‑й степени тяжести или выше.
Новости о положительных результатах вызвали заметный рост стоимости акций Protara. После объявления цена акций компании выросла на 9% – с 6,22 доллара на закрытии торгов 2 декабря до 6,80 доллара на закрытии 3 декабря.
Механизм действия TARA-002 заключается в воздействии на пути TLR2/NOD2, что, по утверждению компании, позволяет активировать как врожденные, так и адаптивные иммунные пути в стенке мочевого пузыря. Такой подход позволяет терапии как прямо, так и косвенно уничтожать опухолевые клетки, предлагая новый взгляд на борьбу с онкологическими заболеваниями мочевого пузыря.
Компания Protara изначально сосредоточилась на исследовании пациентов, не получавших терапию БЦЖ, после того как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило письменные рекомендации относительно регуляторного пути для TARA-002 именно для этой популяции. Это подчеркивает потенциал препарата в незаполненной нише.
Помимо исследования ADVANCED-2, Protara также оценивает эффективность TARA-002 у пациентов, не отвечающих на терапию БЦЖ. Ожидается, что промежуточные результаты этой регистрационной когорты будут представлены в первом квартале 2026 года, а набор пациентов в это исследование планируется завершить во второй половине 2026 года.
Исполнительный директор Protara Джесси Шефферман заявил, что после положительных результатов исследования II фазы нью-йоркская биотехнологическая компания теперь «займется завершением формирования регуляторного пути для TARA-002 у пациентов, не получавших БЦЖ». Если FDA одобрит TARA-002 для использования в данной категории пациентов, он станет первым препаратом, получившим регуляторное одобрение в этой области с момента появления самой БЦЖ.
Аналитики GlobalData прогнозируют, что TARA-002 будет выпущен на рынок в 2027 году и принесет 62 миллиона долларов в первый год продаж. К 2031 году ожидаемый доход компании Protara от этого препарата может составить 452 миллиона долларов.
Вакцина БЦЖ изначально была разработана как профилактическая мера против туберкулеза, однако в 1980‑х годах исследователи обнаружили ее роль в снижении рецидивов NMIBC. С тех пор эта вакцина является стандартом лечения первой линии для данного вида рака благодаря своей высокой эффективности и благоприятному профилю безопасности. Несмотря на то что существуют одобренные таргетные терапии для пациентов, не отвечающих на БЦЖ – включая бестселлер онкологического портфеля MSD, Keytruda (пембролизумаб), – ни один препарат до сих пор не получил регуляторного одобрения для пациентов, не получавших терапию БЦЖ.
Помимо Protara, несколько других компаний активно исследуют потенциал своих терапий в этой популяции пациентов. Среди них, например, enGene, которая в настоящее время оценивает свою генную терапию detalimogene voraplasmid в исследовании II фазы, включающем как пациентов, не получавших БЦЖ, так и не отвечающих на нее. Этот препарат уже продемонстрировал уровень полного ответа в 63% среди пациентов, не отвечающих на БЦЖ, что побудило компанию добиваться одобрения FDA для этой категории.
Компания Johnson & Johnson (J&J) также опубликовала данные исследования III фазы CREST, в котором комбинировались sasanlimab, ингибитор PD-1, и БЦЖ в качестве индукционной терапии с поддерживающей терапией или без нее у пациентов с высоким риском NMIBC, ранее не получавших БЦЖ. Исследование достигло своих конечных точек, однако крупная фармацевтическая компания пока не объявила о своих регуляторных планах относительно этой комбинации.
J&J также изучает потенциал препарата Inlexzo (гемцитабина гидрохлорид) в исследовании SunRISe-3. В рамках этого исследования III фазы американская фармацевтическая компания сравнивает эффективность Inlexzo с вакциной БЦЖ как в монотерапии, так и в комбинации с цетрелимабом.
Прогнозируется, что к 2031 году detalimogene voraplasmid и sasanlimab, в случае их одобрения, принесут 435 миллионов и 924 миллиона долларов соответственно. Ожидается, что Inlexzo принесет 4,13 миллиарда долларов в том же году, что подчеркивает высокий потенциал этого сегмента рынка.
