Muna Therapeutics объявила о начале первой фазы клинических испытаний своего ведущего кандидата, препарата MNA-001, предназначенного для лечения ранней стадии болезни Альцгеймера. Первые участники уже получили дозы нового терапевтического средства.
Данное исследование проводится в формате с однократным и многократным нарастанием дозы (single-ascending/multiple-ascending dose). Его цель – оценить безопасность и переносимость препарата MNA-001 у здоровых взрослых добровольцев.
MNA-001 представляет собой перорально вводимую малую молекулу, которая действует как селективный и мощный агонист триггерного рецептора, экспрессируемого на миелоидных клетках 2 (TREM2). Этот препарат разрабатывается не только для лечения болезни Альцгеймера, но и для других нейродегенеративных расстройств.
Исследование первой фазы, плацебо-контролируемое, рандомизированное и двойное слепое, направлено на оценку переносимости и безопасности MNA-001 у пожилых участников и здоровых взрослых. Помимо этого, будут изучены фармакодинамические и фармакокинетические эффекты препарата на биомаркеры взаимодействия с TREM2 в плазме крови и спинномозговой жидкости.
Применение новых биомаркерных данных позволит получить ранние представления о воздействии препарата на организм человека. Ожидается, что основные результаты исследования будут доступны к середине 2026 года.
Рита Балис-Гордон, генеральный директор Muna Therapeutics, подчеркивает значимость текущих событий. «Мы рады началу клинической разработки MNA-001. Наша цель – кардинально изменить подход к лечению болезни Альцгеймера: вместо устранения патологии мы стремимся укрепить врожденные защитные механизмы мозга», – отметила она. «Этот шаг подтверждает наш прогресс в создании болезнь-модифицирующих терапевтических средств, которые воздействуют на ключевые факторы нейродегенерации и функциональных нарушений, улучшая исход заболевания».
MNA-001 активирует TREM2 – ключевой регулятор микроглиальных клеток мозга, которые выполняют иммунные и другие важные функции. Усиливая передачу сигналов через TREM2, терапия способствует защитным микроглиальным реакциям. Эти реакции, в свою очередь, помогают фагоцитозу – поглощению и утилизации токсичных неправильно свернутых белков и клеточного мусора, что потенциально замедляет нейродегенерацию.
Доклинические исследования показали значительное снижение амилоидной патологии и перепрограммирование микроглии, связанной с болезнью, в защитное состояние у животных моделей Альцгеймера. Молекула также продемонстрировала хорошую переносимость и безопасность в доклинических токсикологических оценках.
