Биотехнологическая компания EpilepsyGTx успешно привлекла 33 миллиона долларов США в рамках раунда финансирования Серии А. Эти средства предназначены для продвижения ее аденоассоциированной вирусной (AAV) генной терапии EPY201, разработанной для лечения фокальной рефрактерной эпилепсии (ФРЭ), на стадию клинических испытаний Фазы I/IIa.
В раунде финансирования приняли участие крупные игроки, включая XGEN Venture, British Business Bank и неназванную биофармацевтическую компанию. Основная цель привлеченных капиталов – поддержка первых испытаний на людях (Фаза I/IIa), которые будут оценивать эффективность и безопасность EPY201 для широкой группы пациентов с диагностированной ФРЭ.
По информации компании, терапия EPY201 призвана снижать гипервозбудимость нейронов. Ее уникальность заключается в местном введении непосредственно в эпилептогенный очаг – область мозга, откуда начинаются приступы, что позволяет избежать осложнений, связанных с системным введением препарата. Такой подход разработан, чтобы предоставить пациентам с ФРЭ возможность полного отсутствия приступов после одного вмешательства, исключая необходимость в резекции или абляции мозговой ткани, а также в долгосрочном приеме противосудорожных препаратов.
Помимо EPY201, EpilepsyGTx также планирует развивать целый портфель генных терапий, нацеленных на рефрактерную эпилепсию и другие расстройства, связанные с гипервозбудимостью нейронов, привлекая для этого дополнительное финансирование. Фокальная эпилепсия, как поясняет компания, относится к группе состояний, при которых приступы начинаются в определенной области мозга. Состояние классифицируется как рефрактерное, если приступы сохраняются, несмотря на испытания как минимум двух хорошо переносимых и правильно подобранных противосудорожных средств.
EPY201, также известный как AAV9-CAMK2A-EKC, использует капсид AAV серотипа 9 (AAV9), промотор кальций/кальмодулин-зависимой протеинкиназы II альфа (CAMK2A) и модифицированную природную форму калиевого канала Kv1.1 (EKC). Терапия доставляется непосредственно в целевой эпилептогенный очаг в мозге путем интрапаренхиматозного введения.
Генеральный директор EpilepsyGTx Николас Кобель заявил: «Рефрактерная эпилепсия – это разрушительное заболевание, вызывающее непредсказуемые и угрожающие жизни приступы, затрагивающие миллионы пациентов по всему миру. Наша новая генная терапия EPY201, вводимая непосредственно в очаг судорожной активности, обладает потенциалом остановить приступы с помощью одного, минимально инвазивного введения. Таким образом, она изменит десятилетиями сложившиеся подходы к лечению рефрактерной эпилепсии. Мы гордимся поддержкой столь высококлассных инвесторов по мере нашего продвижения к клиническим испытаниям».
