Регуляторное агентство Великобритании по лекарственным средствам и продуктам здравоохранения (MHRA) недавно одобрило заявку компании Ensoma на проведение клинических испытаний (КИ) ее инновационной генной терапии EN-374. Эта терапия направлена in vivo на гемопоэтические стволовые клетки (HSC) и предназначена для лечения Х-сцепленного хронического гранулематозного заболевания (Х-ХГБ) – редкого и тяжелого генетического расстройства.
Данное одобрение последовало за важным событием: Ensoma уже объявила о введении первой дозы пациенту в США в рамках многонационального исследования фазы I/II для EN-374. Теперь, благодаря разрешению MHRA, компания сможет начать набор пациентов для этого критически важного исследования на клинических площадках в Великобритании.
Многоцентровое открытое исследование фазы I/II призвано оценить ключевые параметры терапии, включая ее переносимость, фармакодинамику, безопасность и биомаркеры эффективности. Основная цель исследования заключается в определении оптимальной дозировки, которая будет использоваться в дальнейшей клинической разработке этого препарата для лечения Х-ХГБ.
В качестве основных конечных точек безопасности исследования будут регистрироваться случаи связанных с лечением, возникающих в ходе лечения и серьезных нежелательных явлений. Биомаркеры эффективности будут сосредоточены на изменениях функциональных дигидрородоамин-положительных (DHR+) нейтрофилов, а также на доле пациентов, достигших заранее определенных пороговых значений DHR+ нейтрофилов, которые варьируются от 10% до 50%.
В первую часть исследования, посвященную эскалации дозы, будут включены взрослые пациенты с Х-ХГБ. По завершении когорт взрослых планируется включить педиатрических пациентов в когорту расширения дозы, что позволит оценить эффективность и безопасность терапии для более молодой аудитории.
Джим Бернс, генеральный директор Ensoma, подчеркнул важность этих достижений: «Это определяющий момент для Ensoma. Получив регуляторное разрешение на начало нашего исследования фазы I/II в Великобритании так быстро после успешного введения первой дозы пациенту в США, мы имеем все возможности для получения значимых клинических данных для нашей первой в своем классе терапии in vivo, направленной на HSC». Он также добавил: «Эти вехи демонстрируют потенциал нашей технологии и приверженность нашей команды предоставлению прорывных генетических препаратов пациентам, нуждающимся в них».
Ранее в этом году препарат EN-374 уже получил значительные регуляторные поддержки. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ему статусы орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний, что подчеркивает его потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.
EN-374 позиционируется как первая в своем классе терапия in vivo, направленная на HSC для лечения Х-ХГБ. Ее механизм действия основан на использовании вирусоподобных частиц (VLPs) для доставки целевой полезной нагрузки, содержащей трансген цитохрома b-245 бета-цепи (CYBB), непосредственно в гемопоэтические стволовые клетки, что представляет собой инновационный подход в генной терапии.
