Компания Neurocrine Biosciences сообщила о неудаче ключевого этапа клинических исследований III фазы своего препарата валбеназин, селективного ингибитора везикулярного моноаминного транспортера 2 (VMAT2). Исследование оценивало эффективность валбеназина в лечении дискинетического церебрального паралича (ДЦП) у педиатрических и взрослых пациентов, однако не достигло заявленных конечных точек.
Основной целью исследования KINECT-DCP было определить, способен ли валбеназин улучшать хорею – непроизвольное двигательное расстройство, характерное для ДЦП. Отсутствие одобренных методов терапии для людей, страдающих дискинетическим церебральным параличом, делает результаты испытаний особенно разочаровывающими, что отметил главный медицинский директор Neurocrine Biosciences Санджай Кесвани.
Господин Кесвани выразил глубокую благодарность пациентам, их семьям, а также исследователям и персоналу медицинских центров, чья преданность и участие сделали это клиническое испытание возможным.
Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование было разработано для оценки безопасности, переносимости и эффективности терапии дискинезии, проявляющейся хореиформными движениями, обусловленными ДЦП. Пациенты в возрасте от шести до 70 лет были рандомизированы и получали либо исследуемую терапию, либо плацебо в течение 14 недель на двойной слепой фазе. После этого периода участники могли перейти в открытую фазу расширения, где все получали валбеназин.
Neurocrine Biosciences планирует представить полные результаты исследования на предстоящей научной конференции. Церебральный паралич – это непрогрессирующее нейроонтогенетическое расстройство, которое влияет на позу и движение и начинается в раннем детстве.
Несмотря на текущую неудачу, валбеназин уже зарекомендовал себя на рынке. В 2017 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило валбеназин как первый препарат, разработанный для лечения тардивной дискинезии. В 2023 году этот препарат получил одобрение американского регулятора для лечения хореи, связанной с болезнью Гентингтона. Компания Neurocrine также активно разрабатывает два ингибитора VMAT2 следующего поколения, с планами по началу фазы II исследований NBI-1065890 для тардивной дискинезии в следующем году.
