Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выдало разрешение исландской компании Arctic Therapeutics на начало фазы IIa клинических испытаний перорального низкомолекулярного препарата AT-001. Исследование направлено на оценку эффективности и безопасности терапии у пациентов с болезнью Альцгеймера.
AT-001, ведущий исследуемый препарат компании, разрабатывается для применения как при редких, так и при распространенных формах деменции.
Предстоящее исследование будет рандомизированным, двойным слепым, многоцентровым, плацебо-контролируемым, с эскалацией дозы. Оно будет проводиться среди лиц в возрасте от 50 до 85 лет, у которых диагностированы умеренные когнитивные нарушения (MCI) или легкая форма болезни Альцгеймера.
Испытания пройдут на четырех площадках в Исландии и Дании в партнерстве с контрактной исследовательской организацией (CRO) Sanos Group.
Участники будут получать лечение в течение 12 месяцев, при этом дозы препарата будут постепенно увеличиваться. Ежемесячно будут проводиться лабораторные проверки безопасности, а оценка биомаркеров — каждые три месяца.
МРТ-сканирование будет выполняться в начале исследования, в середине и по его завершении, тогда как ПЭТ-сканирование запланировано на начало и конец исследовательского периода.
Главной целью исследования является оценка безопасности AT-001 и его эффективности на основе биомаркеров. Среди оцениваемых биомаркеров — плазменный pTau217 и общий Tau, которые будут измеряться с использованием технологии Quanterix Simoa для мониторинга ранней тау-патологии и повреждения нейронов.
В ходе исследования также будет анализироваться легкая цепь нейрофиламентов (NfL) как показатель аксонального повреждения и нейродегенерации. Кроме того, будут выявляться токсичные амилоид-β олигомеры с помощью анализа SOBA, что позволит идентифицировать синаптотоксичные соединения, связанные с потерей памяти.
Используемые методы визуализации включают МРТ для оценки атрофии головного мозга и целостности белого вещества, а также ПЭТ-сканирование для визуализации амилоидных бляшек и определения способности AT-001 уменьшать эти отложения.
По завершении исследования Arctic Therapeutics планирует проанализировать данные по биомаркерам и результаты оценки амилоидных бляшек в головном мозге в сочетании с любыми отмеченными клиническими улучшениями у участников, особенно в сравнении с результатами последних исследований моноклональных антител, направленных на снижение накопления амилоида.
Это последнее разрешение является продолжением предыдущего одобрения EMA на проведение компанией фазы IIb/III испытаний AT-001 для лечения наследственной цистатин С амилоидной ангиопатии (HCCAA).
Доктор Хакон Хаконарсон, основатель Arctic Therapeutics, заявил: «Посредством наших клинических испытаний, нацеленных как на редкие, так и на распространенные формы деменции, мы продвигаем науку вперед с целью не только замедлить прогрессирование, но и в конечном итоге полностью предотвратить эти заболевания».
