Sydnexis обнародовала новые данные по своему препарату SYD-101, предназначенному для лечения прогрессирующей миопии у детей. Раскрытие информации произошло всего через несколько дней после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку компании, при этом препарат уже получил одобрение в Европейском союзе. Клинические испытания показали, что SYD-101 достиг как первичных, так и вторичных конечных точек.
23 октября FDA направило Sydnexis полное ответное письмо (CRL) по SYD-101 для лечения прогрессирующей миопии у детей. Хотя регулятор признал достижение первичной конечной точки исследования, в письме указывалось, что представленные данные не подтверждают эффективность низкодозированного атропина в лечении близорукости у детей.
Заявка в FDA основывалась на результатах клинического исследования фазы III STAR (NCT03918915). Дополнительные данные из этого исследования Sydnexis представила на постерной сессии в рамках конференции Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) Nexus 2025 в Национальном Харборе, штат Мэриленд.
Данные, представленные на AMCP, показали, что наибольшая выраженность клинического эффекта в изменении сферического эквивалента (SE) наблюдалась у более молодых пациентов, в возрасте от трёх до 12 лет на момент начала лечения. Обе дозировки препарата продемонстрировали номинальную статистическую значимость в этой группе.
В полной когорте пациентов изменение сферического эквивалента после лечения SYD-101 в дозировках 0,01% и 0,03% составило –0,71 и 0,76 соответственно, в сравнении с –0,92 в контрольной группе, получавшей плацебо. Также на AMCP были представлены данные по подгруппе пациентов с быстрым прогрессированием миопии. У этих пациентов с низкой или умеренной степенью близорукости SYD-101 в дозировке 0,01% снизил темпы прогрессирования более чем на 50%.
Генеральный директор Sydnexis Перри Стернберг отметил: «Данные, представленные на AMCP Nexus 2025, демонстрируют сильное терапевтическое действие в полной популяции исследования за 36 месяцев, при этом у более молодых пациентов величина эффекта увеличивается, а у пациентов с задокументированным более быстрым прогрессированием — величина терапевтического эффекта возрастает ещё сильнее».
Компания ранее объявляла о достижении основной конечной точки — доли пациентов с подтверждённым прогрессированием, а также ключевой вторичной конечной точки — средней ежегодной скорости прогрессирования миопии. Эти результаты были достигнуты, несмотря на крайне низкое прогрессирование у пациентов в возрасте от 16 до 18 лет, получавших низкие дозы препарата.
Несмотря на отказ со стороны FDA, SYD-101 получил одобрение в Европейском союзе в июне 2025 года. В ЕС препарат продаётся под торговым наименованием Ryjunea в рамках партнёрства с Santen Pharmaceutical. Santen также обладает правами на коммерциализацию этого средства на Ближнем Востоке и в Африке.
Широко известная как близорукость, миопия обычно корректируется с помощью контактных линз или очков. У маленьких пациентов для замедления прогрессирования могут применяться низкодозированные капли атропина, а также ортокератологические (ortho-k) контактные линзы, которые носят ночью для изменения формы передней поверхности глаза.
В 2024 году акции компании Eyenovia резко упали после того, как её комбинированное лекарственное средство и устройство для лечения миопии не достигло первичной конечной точки в клиническом исследовании фазы III. Этот случай подчёркивает сложности, с которыми сталкиваются разработчики новых методов лечения прогрессирующей миопии.
