Компания Beacon Therapeutics сообщила о начале лечения первого пациента в открытом исследовании LANDSCAPE. В рамках этого исследования изучается потенциальная генная терапия laru-zova (laruparetigene zovaparvovec), предназначенная для пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом (XLRP).
XLRP – это наследственное заболевание сетчатки, которое преимущественно поражает мужчин и чаще всего вызвано мутациями в гене RPGR (retinitis pigmentosa GTPase regulator).
Основная цель исследования LANDSCAPE – оценить безопасность терапии при ее двустороннем введении. Кроме того, специалисты изучат изменения зрительной функции после двусторонней субретинальной инъекции препарата.
В исследование, проводимое на площадках в США, включаются мужчины в возрасте от 12 до 50 лет с подтвержденным диагнозом XLRP.
Данное испытание опирается на обнадеживающие промежуточные данные фазы II, полученные в рамках исследований DAWN и SKYLINE. Эти данные продемонстрировали устойчивые улучшения ключевых показателей зрительной функции, включая остроту зрения при низкой освещенности и микропериметрию, у пациентов, получавших laru-zova.
Дэниел Чунг, главный медицинский директор Beacon Therapeutics, прокомментировал: «Это новое исследование развивает наш обширный клинический опыт, накопленный в ходе множества испытаний, и внесет значительный вклад в формирование одного из самых объемных пакетов данных для генной терапии в офтальмологии».
Терапия в целом хорошо переносилась участниками исследования SKYLINE на протяжении 36 месяцев, а также участниками исследования DAWN – через девять месяцев и более после введения. В июле 2025 года компания завершила набор пациентов в исследование VISTA, посвященное той же терапии, с ожиданием получения предварительных результатов во второй половине следующего года.
Laru-zova получила несколько важных регуляторных статусов, в том числе ускоренную процедуру (fast track) и статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Препарат также имеет приоритетное обозначение лекарственных средств (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и статус инновационного лицензирования и доступа (ILAP) от Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании. Кроме того, laru-zova получила статус орфанного лекарства как от FDA, так и от EMA.
