Генная терапия компании enGene для лечения агрессивного, неинвазивного мышечного рака мочевого пузыря (NMIBC), не поддающегося терапии Bacillus Calmette-Guérin (BCG), продемонстрировала впечатляющие результаты. В рамках ключевого исследования II фазы препарат показал 63% полный ответ (CR).
Предварительные данные исследования LEGEND (NCT04752722) по препарату detalimogene voraplasmid были получены от 62 пациентов спустя три месяца, от 37 пациентов — через шесть месяцев и от пяти пациентов — по прошествии девяти месяцев после начала терапии. Через три месяца полный ответ составил 56%, увеличившись до 62% к шести месяцам. Четверо пациентов успешно достигли полного ответа после повторного индукционного курса. Все пять пациентов, завершивших девятимесячную оценку, достигли полного ответа на терапию.
Инвесторы положительно отреагировали на эти данные: акции компании enGene выросли на 42% до 8,55 доллара за акцию на открытии торгов 11 ноября, по сравнению с закрытием 10 ноября на уровне 6,01 доллара. Рыночная капитализация enGene составляет 412,5 миллиона долларов. Главный медицинский директор enGene, доктор Хуссейн Свеити, отметил: «Мы рады сообщить об улучшении показателя полного ответа через шесть месяцев у пациентов, получающих detalimogene в соответствии с нашим измененным протоколом. Учитывая конкурентоспособный профиль предварительной эффективности и потенциал лучшей в своем классе переносимости и простоты использования, мы полагаем, что detalimogene может стать терапией первой линии для пациентов с агрессивным NMIBC, не отвечающим на BCG».
Представленные 11 ноября данные дополняют более ранние предварительные результаты, полученные в сентябре 2024 года от 21 пациента, которые были включены в исследование до внесения поправок в протокол. По старому протоколу было дополнительно зачислено 10 пациентов, в общей сложности 31 человек. У этих пациентов показатель полного ответа в любой момент времени составлял 55%.
Новые предварительные данные продолжают подтверждать планы компании по подаче заявки на получение биологической лицензии (BLA) во второй половине 2026 года. Обновление информации из основной когорты также ожидается в тот же период. enGene планирует взаимодействовать с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по вопросу плана статистического анализа (SAP), чтобы определить, какие пациенты будут включены в окончательную популяцию для оценки эффективности.
Данные по безопасности всей популяции пациентов показали, что у 42% были нежелательные явления, связанные с лечением (TRAE). При этом у 1,6% пациентов наблюдались перерывы в дозировании, а 0,8% прекратили лечение из-за TRAE. Большинство нежелательных явлений были легкой или умеренной степени (Grade 1/2), за исключением трех пациентов, у которых развились TRAE третьей степени.
Набор в исследование полностью завершен, в нем участвуют 125 пациентов. Эта когорта включает 30 пациентов с NMIBC и карциномой in situ (CIS), ранее не получавших терапию BCG, 45 пациентов с агрессивным NMIBC и CIS, которые были подвержены воздействию BCG, но не получили адекватного лечения, а также 36 пациентов с агрессивным NMIBC с исключительно папиллярной формой заболевания, не отвечающих на BCG.
В случае одобрения GlobalData прогнозирует объем продаж detalimogene voraplasmid в 2033 году на уровне 731 миллиона долларов. В области NMIBC наблюдается значительная активность: компания UroGen недавно получила одобрение на препарат Zusduri (митомицин) для лечения низкозлокачественного NMIBC промежуточного риска. Кроме того, несколько препаратов, включая Keytruda компании MSD, находятся на стадии III клинических испытаний, что указывает на расширение ландшафта доступных методов лечения.
Все это происходит на фоне ожидаемого роста рынка рака мочевого пузыря в восьми основных странах (8MM: США, Франция, Германия, Италия, Испания, Великобритания, Китай и Япония). Прогнозируется, что рынок вырастет с 3 миллиардов долларов в 2023 году до 16 миллиардов долларов в 2033 году, демонстрируя совокупный годовой темп роста (CAGR) в 18%, охватывая как NMIBC, так и инвазивный мышечный рак мочевого пузыря (MIBC).
